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10/31/2023 | News release | Distributed by Public on 10/31/2023 02:56

Innover pour les personnes vivant avec une cholangite biliaire primitive

Innover pour les personnes vivant avec une cholangite biliaire primitive

Maladies Rares - 31 Octobre 2023- 2 mn de lecture

Chez Ipsen, nous nous concentrons depuis de nombreuses années sur le développement de traitements nouveaux et innovants pour les maladies rares en endocrinologie, dans les maladies osseuses rares et plus récemment dans les maladies hépatiques rares. Cette orientation continue d'être un élément essentiel de notre stratégie de croissance.

Sandra Silvestri, Directrice Médicale d'Ipsen, partage ici ses réflexions sur les défis et les avantages de l'innovation pour la maladie hépatique cholestatique rare, auto-immune, la cholangite biliaire primitive ou CBP.

La CBP est une maladie qui affecte principalement les femmes, avec neuf femmes diagnostiquées pour un homme.1 Elle provoque une inflammation chronique des voies biliaires et, si elle n'est pas traitée, peut entraîner une accumulation de bile et de toxines (cholestase) dans le foie, provoquant inflammation chronique et cicatrisation du foie (cirrhose).1,2,3

La CBP est une maladie qui dure toute la vie et qui peut s'aggraver avec le temps.4 Si elle n'est pas prise en charge efficacement, la CBP peut entraîner des lésions hépatiques progressives et la nécessité d'une greffe du foie.1,2 De plus, la vie quotidienne des patients est affectée par des symptômes débilitants, notamment la fatigue et des démangeaisons sévères (prurit).5,6

Un patient atteint de CBP nous a dit : « Vivre avec une CBP peut être très difficile pour de nombreuses personnes. La peur de la progression de la maladie plane sur vous et vous devez gérer du mieux que vous pouvez le fardeau des symptômes quotidiens, des symptômes qui peuvent parfois être si débilitants qu'il faut toute sa force pour passer une autre journée.

Jusqu'à 40 % des personnes atteintes de CBP ne répondent pas au traitement de première intention.7 Si les patients ne répondent pas ou sont intolérants, le seul traitement de deuxième intention approuvé disponible provoque généralement un prurit ou des démangeaisons sévères comme effet secondaire, exacerbant la situation et des symptômes déjà débilitants.8

Comme Sandra le déclare dans cette vidéo, nous devons innover pour trouver de nouveaux traitements efficaces pour des maladies comme la CBP, qui ont des conséquences énormes sur la vie des personnes atteintes. Sans innovation, nous restons immobiles. Après près d'une décennie sans nouveaux développements, nous assistons désormais à une croissance dans les innovations médicales. Cela ne peut être que bénéfique pour les patients atteints de CBP, qui ont désespérément besoin de médicaments efficaces et bien tolérés pour gérer la maladie avec laquelle ils vivent.

Références

  1. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
  2. Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48-63.
  3. European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
  4. Hirschfield GM, et al. 2018. The British Society of Gastroenterology/UK-PBC primary biliary cholangitis treatment and management guidelines. Gut. 67:1568-1594.
  5. Mells GF, et al. 2013. Impact of Primary Biliary Cholangitis on Perceived Quality of Life: The UK-PBC National Study. Hepatology. 58: 273-283.
  6. C Levy, et al. 2023. Understanding the Experience of Patients with Primary Biliary Cholangitis and Pruritus. Abstract presented at ISPOR, 7-11 May 2023, Boston.
  7. Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97.
  8. Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.

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